國家重大科學(xué)研究計劃“非整合人誘導(dǎo)性多能干細胞及相關(guān)技術(shù)用于β地中海貧血治療的研究”項目日前在廣州正式啟動。
　　未來5年內(nèi)，我國來自基礎(chǔ)研究、臨床治療等領(lǐng)域的科學(xué)家將組成一個項目組，通過誘導(dǎo)性多能干細胞研究，尋找治療單基因遺傳病——地中海貧血的新方法。
　　地中海貧血是一種全球常見的慢性溶血性貧血病，因最早發(fā)現(xiàn)于地中海沿岸國家而得名。地中海貧血可分為α、β、δ等不同類型，而α和β是其中最主要的類型。在我國，地中海貧血主要分布在四川、云南、貴州、福建、廣東等長江流域以南的省區(qū)。
　　雖然地中海貧血危害很大，但目前的治療手段受到了很多制約：臨床上常用的定期輸血和去鐵治療治療費用高昂，而異基因造血干細胞移植雖能根治重型β地中海貧血，但由于配型原因限制了實際應(yīng)用的大規(guī)模開展。
　　科學(xué)家將目光“瞄準(zhǔn)”了近年來興起的誘導(dǎo)多能干細胞。項目首席科學(xué)家、中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院潘光錦博士說，誘導(dǎo)多能干細胞(iPS)通過對成體細胞進行重新編程，從而使細胞成為多能干細胞，重新獲得分化成多種細胞的能力。項目組將把病人皮膚細胞等體細胞誘導(dǎo)成多能干細胞系，然后通過致病基因的原位修復(fù)，進一步分化成有功能的血液干細胞，最終用于移植治療，從而根治地中海貧血病。
　　“從β地中海貧血患者多能干細胞的誘導(dǎo)，到突變基因原位修復(fù)，再到造血干細胞的分化，我們將建立一整套技術(shù)，為β地中海貧血患者的移植治療提供大量自體來源的造血干細胞�！�36歲的潘光錦說。
　　伴隨項目啟動，未來5年內(nèi)，中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院、中國科學(xué)院動物研究所、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院、海南醫(yī)學(xué)院、山東大學(xué)等單位的專家將分成4個課題組，分工合作，共同探尋治療單基因遺傳病——地中海貧血的新方法。
　　國家重大科學(xué)研究計劃是引領(lǐng)未來發(fā)展、對科學(xué)和技術(shù)發(fā)展有很強帶動作用的基礎(chǔ)研究發(fā)展計劃，今年立項啟動70個項目，涉及蛋白質(zhì)、納米、干細胞、量子調(diào)控、發(fā)育與生殖等科學(xué)領(lǐng)域。